ハンター症候群治療酵素製剤「JR-141」、第1／2相臨床試験の速報結果を発表

JCRファーマ株式会社は、12月13日、血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「JR-141」について、第1／2相臨床試験の速報結果を発表した。

「JR-141」は、同社が2017年3月に開始した血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用した薬剤。

ハンター症候群は、ライソゾーム中の「イズロン酸2-スルファターゼ」と呼ばれる酵素が、生まれつき欠損しているか、あるいはその働きが低下していることによって発症する疾患。関節拘縮・中枢神経障害・骨変形・肝臓や脾臓の肥大・呼吸障害・心臓弁膜症といった症状が、成長するに伴い現れる。

ハンター症候群に対する既存の治療酵素製剤は、血液脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に効果が期待できないという課題があった。

この問題を解決すべくJCRファーマが独自開発した「J-Brain Cargo」は、高分子から低分子までの薬剤に血液脳関門通過能を付与できる画期的な技術。静脈内投与で十分量の薬剤が脳内に到達して薬効を発揮するため、これまで改善が期待できなかった中枢神経症状を伴う病態に対し、大きな改善効果が期待されている。

「JR-141」の第1／2相臨床試験では、ハンター症候群患者を対象として、同剤を静脈内投与した際の安全性および体内での薬物動態、そして有効性の評価が行われた。結果、安全性に関する問題はなく、また中枢神経系症状のマーカーである脳脊髄液中のヘパラン硫酸についても、全例において減少したという。

この試験結果を受けてJCRファーマは、2018年中に「JR-141」の第2／3相臨床試験開始を予定している。

（画像はJCRファーマの公式ホームページより）




血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤の第1／2相臨床試験の速報結果についてのお知らせ - JCRファーマ株式会社
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