「タミバロテン」、FDAが急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定

ラクオリア創薬株式会社は、8月23日、レチノイン酸受容体α作動薬「タミバロテン」が、急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定を米国食品医薬品局（FDA）より受けたと発表した。

「タミバロテン」は、同社の連結子会社であるテムリック株式会社が、米国Syros Pharmaceuticals Inc.(以下「シロス社」)へ導出している薬剤。今回のFDAによる指定も、シロス社が受けている。

「タミバロテン」は、東京大学薬学部において創製されたレチノイン酸誘導体であり、既存薬よりも化学的安定性および安全性が改善され、強い分化誘導活性を示す薬剤。日本国内においては、東光薬品工業株式会社が開発を行い、2005年4月に「再発または難治性の急性前骨髄球性白血病」の治療薬として承認を取得している。

テムリックは同剤について、日本および海外における抗悪性腫瘍薬としての独占的開発権ならびに販売権を、東光薬品および有限会社ケムフィズより2006年2月に取得。2016年9月には、北米および欧州における同剤のがん治療薬としての開発販売権に関する導出契約を、シロス社と締結していた。

FDAは、米国における患者数が20万人以下の稀少疾患について、薬剤開発を支援すべくオーファンドラッグ指定を与えている。同指定を受けた薬剤が承認された場合は、7年間の市場独占性や、要件を満たした臨床試験に対する税額控除、またFDA承認申請費用の免除といったのメリットを受けることができる。

なお「タミバロテン」は現在、遺伝的に分類された急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群患者を対象とする第2相臨床試験が、米国にて実施されている。

（画像はラクオリア創薬の公式ホームページより）




米国シロス社がタミバロテンの急性骨髄性白血病に対するオーファンドラッグ指定を発表 - ラクオリア創薬株式会社
http://www.raqualia.co.jp/topics/4932.html